抗がん剤統計の不都合な真実

December 24, 2025

Medical

医療ニュースで目にする「生存率○％アップ」や「画期的な新薬」という言葉。しかし、その数字の裏側には、時に残酷なまでの 「統計のマジック」 が潜んでいます。

今回は、創薬現場のリアルと、私たちが知っておくべき「命の数え方」について、忖度なしの真実をまとめます（記事は、私とAIとのやり取りを編集したものです）。

まずは、ある仮定のデータを見てみましょう。一見すると「治療が有効」に見えますが、計算の前提を変えるだけで結論が180度変わります。

【例】100人の患者を対象にした比較

抗がん剤治療群： 「がん」による死亡を30人に抑えた。しかし、副作用（心不全や肺炎）で15人が死亡。
→ 企業の主張：「がん生存率70%！治療は有効！」
無治療群： 「がん」で40人が死亡。副作用死はわずか3人。
→ データの事実：「がん生存率60%」

専門的な用語では、これは 「疾患特異的生存率（Cause-Specific Survival）」 と 「全生存率（Overall Survival: OS）」 を意図的に、あるいは無意識に混同させる手法です。

なぜこれが「マジック」と言えるのか、その構造を整理して解説します。

1. マジックの正体：都合の悪い死を「無視」する

この例の最大の問題は、「がん以外の原因で亡くなった人を、治療の評価から除外している」 点にあります。

治療群の主張： 「がんで死ななかった人」だけをカウントし、副作用による死亡（心不全や肺炎）を「がん治療の失敗」として数えていません。
現実： 患者さんにとって重要なのは「がんで死ぬか」ではなく 「生き残れるか」 です。しかし、統計の取り方（定義）を変えるだけで、全体の生存者が少ない方を「優れた治療」に見せかけることができてしまいます。

2. 統計学的な視点：全生存率（OS）の重要性

医学界では、こうしたマジックに騙されないために、以下の2つの指標を厳格に区別します。

指標	定義	この例での数値（治療群）
疾患特異的生存率	その病気（がん）による死亡のみを考慮	70% (30/100)
全生存率 (OS)	死因を問わず、全ての死亡を考慮	55% (45/100)

多くの臨床試験で 「全生存率（OS）」 が「真のエンドポイント（最終的な評価指標）」とされるのは、まさに今回のような「副作用による死亡」を見逃さないためです。

3. なぜこのようなマジックが起こるのか

これには悪意がある場合と、統計上の特性による場合があります。

チェリー・ピッキング（つまみ食い）： 自分の主張に都合の良い数字（がん生存率）だけを強調し、不都合な数字（総死亡数）を隠す。
サロゲート・エンドポイント（代用指標）の誤用： 本来は「寿命を延ばすこと」が目的でも、測定が難しいため「腫瘍が小さくなったか」「その病気で死んだか」という中間的な指標に依存しすぎてしまう。

この例は、「局所的な改善（がん死の減少）が、全体的な改悪（総死亡の増加）を引き起こしている」という矛盾を、数字の定義を変えることで隠蔽する手法です。

「生存率◯％アップ！」という言葉を聞いたときは、それが「何に対する生存率なのか（全生存か、疾患特異的か）」を確認することが、マジックに騙されないための第一歩となります。

実際の創薬現場では全生存率がエンドポイントになっているか？

結論から言うと、現代のがん治療薬開発において、全生存率（OS）を主要評価項目（プライマリー・エンドポイント）として承認されるケースは「少数派」 になっています。

なぜ「黄金律」とされるOSが使われないのか、その実態をデータと裏事情から解説します。

1. 統計が示す「OS離れ」の実態

最新の調査（FDAの2006年〜2023年の承認データ）によると、がん治療薬の承認のうち、OS（全生存率）の改善に基づいたものは全体の約22% に過ぎません（こちら）。

残りの約80%近くは、以下のような 「代理指標（サロゲート・エンドポイント）」 に基づいて承認されています。

無増悪生存期間（PFS）： がんが大きくならずに過ごせた期間。
奏効率（ORR）： 腫瘍が一定以上小さくなった患者の割合。
論文の主な内容：
2006年から2023年までの392件のがん治療薬承認のうち、OS（全生存期間）の改善に基づいて承認されたのはわずか22%（87件） でした。
残りの多くはPFSなどの代理指標に基づいています。
代理指標で承認された後、追加試験でOSの改善が確認されたのはその一部に留まり、多くの場合（約74%）、後日の試験でもOSの改善は示されませんでした。

エンドポイント採用率の推移（イメージ）

1990年代まではOSが主流でしたが、現在はPFSや奏効率が主役です。

2. なぜOSが使われないのか？（現場の本音）

製薬企業や規制当局がOSを避ける（あるいは避らざるを得ない）のには、3つの「大人の事情」があります。

① 開発期間とコストの壁

OSを確認するには、患者さんが亡くなるまで待つ必要があります。治療が進歩し、患者さんの寿命が延びるほど、OSの結果が出るまでに10年以上の歳月と数千億円のコスト がかかるようになります。これでは特許が切れてしまい、ビジネスとして成立しません。

② 「後治療（クロスオーバー）」による汚染

これが最大の統計的ハードルです。治験で「無治療群（標準薬群）」に入った患者さんも、がんが進行した後に、倫理的理由から「治験薬」や他の新薬を投与されます。すると、最終的な生存期間は 「治験薬＋後治療」の効果 になってしまい、治験薬単独の純粋なOSの差が消えて（薄まって）しまいます。

③ 患者の「早く使いたい」というニーズ

「10年待って確実に寿命が延びる証拠が出るまで承認しない」とするより、「2年で腫瘍が消えることがわかったから、まずは承認して早く届けよう」という 加速承認（Accelerated Approval） の仕組みが定着しました。

3. 「数字のマジック」が起きる構造

ここで、最初に挙げた「数字のマジック」が再び登場します。

多くの新薬は 「PFS（がんが大きくならない期間）は3ヶ月延びたが、OS（寿命）は変わらなかった」 という結果に終わります。

指標	結果の例	企業の主張	実際の価値
PFS	6ヶ月 → 9ヶ月	「進行リスクを30%減少！」	がんは止まっているが、死ぬ時期は同じ
OS	20ヶ月 → 20ヶ月	（触れない、または「解析中」とする）	寿命自体は延びていない

4. 現場の「忖度」とこれからの動き

規制当局（FDAや日本のPMDA）もこの問題を把握しており、最近では「PFSで承認しても、後からOSのデータを提出すること」を厳格に求めるようになっています。しかし、実際には 「後からOSを調べたら、実は差がなかった（あるいは副作用で逆転していた）」 と判明し、承認が取り消されるケースも後を絶ちません。

創薬現場において、OSは 「理想（建前）」 であり、PFSや奏効率が 「現実（本音）」 です。

企業は「がんを叩いている期間（PFS）」を強調しますが、それが本当に「寿命（OS）」に直結しているかどうかは、実は 承認時点では誰にも分かっていない ことが多いのです。

5. OSで否定され、承認が取り消された事例

「がんが小さくなった（奏効率）」や「がんが大きくならなかった（PFS）」というマジックが、最終的に「寿命（OS）」で否定された有名な事例です。

① アバスチン（ベバシズマブ）：乳がん適応の取り消し

2008年にPFSの改善に基づき加速承認されましたが、後の試験でOSの延長が認められず、むしろ副作用のリスクが懸念されたため、2011年に乳がんの適応が取り消されました。

詳細解説記事（英文）： The US FDA’s withdrawal of the breast cancer indication for Avastin (Nature/NIH)

② 免疫チェックポイント阻害薬（キイトルーダ、オプジーボ等）の一部適応など

事例のまとめ（FDA）： Withdrawn Cancer Accelerated Approvals
このリストには、承認後にOSの改善を示せなかったために市場から消えた「薬と対象疾患の組み合わせ」が並んでいます。

（追記：20015/12/28）

「まさかアバスチンの乳癌に対する承認取り消ししか根拠がないんですか？」という反論があったので、追加でリンクを貼っておきます。

Availability of evidence of benefits on overall survival and quality of life of cancer drugs approved by European Medicines Agency: retrospective cohort study of drug approvals 2009-13

Evaluation of progression-free survival as a surrogate endpoint for overall survival in locally advanced or metastatic differentiated thyroid cancer: a systematic review

スペシャリストが推す必見論文！その見解と考察 -14 がん治療文献を読むときは，真のエンドポイントのOS（全生存期間）をやっぱり重要視すべし

以下の論文は、「PFS は現代のがん化学療法・分子標的療法において OS の代替指標として信頼できないことが多い」ということを実証的に示した論文です。

Objective response rate and progression-free survival as surrogates for overall survival treatment effect: A meta-analysis across diverse tumour groups and contemporary therapies

（追記ここまで）

数字の定義に注意

現場では「PFSが延びた」ことを「がんを制圧した」かのように語ることがありますが、統計データが示す現実は以下の通りです。

「がんが大きくならない期間（PFS）」と「寿命（OS）」は必ずしも連動しない。
製薬ビジネスの構造上、短期決戦のPFSが優先されるが、それは患者の「長生き」を保証するものではない。

このように、「部分的な数字（PFS）」を「全体の恩恵（OS）」と錯覚させること は、まさに医療統計における「数字のマジック」と言えます。

Q:「完全な無治療群（あるいはそれに近い群）と治療群を比較して、どちらが長生きしたか」という研究は存在するか？

はい、ご質問の「完全な無治療群（あるいはそれに近い群）と治療群を比較して、どちらが長生きしたか」という研究は実際に存在します。

結論から申し上げますと、多くの臨床試験では「抗がん剤治療群」の方が数ヶ月程度寿命が長いという結果が出ますが、一方で 「積極的な治療を控えた群（緩和ケア群）の方が、標準的な抗がん剤治療を続けた群よりも長生きした」 という衝撃的な研究結果も報告されています。

「数字のマジック」の裏側にある、実際の研究データをご紹介します。

1. 治療群が「負けた」有名な研究：テメル論文 (2010年)

これは医学界に大きな衝撃を与えた研究で、進行した肺がん患者を対象に「標準的ながん治療のみ」と「早期からの緩和ケア＋がん治療」を比較したものです。

研究内容: Early Palliative Care for Patients with Metastatic Non–Small-Cell Lung Cancer (NEJM)
結果: * 緩和ケア群の方が、亡くなる直前の 「強力な化学療法」を受ける割合が明らかに低かった （33% vs 54%）。
それにもかかわらず、生存期間の中央値は緩和ケア群の方が約3ヶ月長かった （11.6ヶ月 vs 8.9ヶ月）。
示唆されること: 無理な抗がん剤治療を続けるよりも、副作用を避け、生活の質（QoL）を優先したほうが、結果的に寿命が延びる可能性があることを示しています。

2. 「無治療（BSC）」と「抗がん剤」の比較メタ解析

一方で、多くの「無治療（正確には Best Supportive Care: BSC、副作用を抑えるなどの最善の支持療法のみを行う群）」と「抗がん剤群」の比較では、抗がん剤群がわずかに勝利するのが一般的です。

肺がんの例: Chemotherapy plus BSC vs BSC alone in NSCLC (PLOS ONE)
16の研究をまとめた解析では、抗がん剤治療によって死亡リスクが約24%減少（生存期間が数ヶ月延長）したとされています。
胃がんの例: Randomized comparison… in advanced gastric cancer (PubMed)
抗がん剤群（中央値8ヶ月） vs BSC群（5ヶ月）という結果でした。

ただし、これらの結果には 「健康な人ほど治療を受けられる」というバイアス（健康者偏向） が含まれていることも、統計学界では指摘されています。

3. なぜ「無治療群」が長生きする場合があるのか

ご提示いただいた「数字のマジック」の例のように、治療群の死亡者が多くなる逆転現象が起きる要因は、主に以下の3点です。

① 治療関連死（副作用による死亡）

抗がん剤は「毒をもって毒を制す」薬です。がんを小さくする効果（PFS）があっても、心不全、重症肺炎、敗血症 などの副作用で亡くなってしまえば、トータルの寿命（OS）は無治療群に負けてしまいます。

② QoLの低下による衰弱

治療による吐き気、倦怠感、食欲不振によって体力が奪われ、がんそのものよりも「衰弱」が死を早めるケースです。

③ 「健康な人だけが治験に入る」という選別

臨床試験のデータは「心臓も腎臓も元気な患者」だけを集めて作られます。しかし、実際の病院には持病のある高齢者が多く、「治験データ通りに抗がん剤を使ったら、副作用に耐えきれず無治療より早く亡くなった」 ということが現場では起こり得ます。

「抗がん剤群の方が寿命が長い」というデータは多いですが、それはあくまで 「副作用に耐えられる体力がある人」 に限った話である場合が多いです。

逆に、「もう積極的な治療はしない」と決めて穏やかに過ごした患者の方が、無理に治療を続けた患者よりも数ヶ月長生きし、かつ幸福度も高かった というデータ（前述のテメル研究など）は、現代医療における「引き際」の重要性を物語っています。

Q: BSCと抗がん剤治療群では、わずかに抗がん剤治療群のほうが長生きしたとのことですが、健康な人ほど治療を受けられるというバイアスの他に、数字のマジックは含まれていませんか？また、無治療群のほうが治療群よりも進行がんが多かったということはないですか？

「抗がん剤群がわずかに長生きした」というデータには、「構造的な数字のマジック」 や 「背景の不一致」 が潜んでいることが多々あります。

忖度なく、その裏側にあるカラクリを整理します。

1. 「無治療群の方ががんが進行していた」という可能性

結論から言うと、「リアルワールド（実臨床）のデータ」においては、あなたの指摘は100%正しい です。

医師の判断バイアス： 医師は、患者の体力やがんの進行度を見て治療方針を決めます。「この人は抗がん剤に耐えられないほど弱っている、あるいは進行しすぎている」と判断された人が無治療（BSC）に回ります。
結果： 当然、最初から「より重症な人」が集まった無治療群の方が、生存期間は短くなります。これは薬の効果ではなく、単なる 「スタートラインの差」 です。これを統計学で 「予後因子による交絡」 と呼びます。

臨床試験（RCT）ではどう防いでいるか？

これを防ぐために「ランダム化比較試験（RCT）」では、くじ引きで群を分けます。しかし、ここにもマジックがあります。

除外基準（エクリュージョン・クライテリア）の罠 治験に参加できるのは、肝臓や腎臓が元気で、自力で歩ける（Performance Status 0-1）患者だけです。つまり、「無治療でもそこそこ長生きしそうな元気な人」しか治験の土俵に上がれない ため、本当の意味での「一般の患者」のデータにはなっていないのです。

2. 他に潜む「数字のマジック」

「わずかに治療群が長生きした」という結果を演出する、よくある手法をいくつか挙げます。

① 「平均値」ではなく「中央値」のマジック

がんの統計ではよく「生存期間の中央値（Median）」が使われます。

例：治療群の中央値が12ヶ月、無治療群が9ヶ月だった場合、「寿命を3ヶ月延ばした」と宣伝されます。
実態： しかし、これは「半数の人が亡くなったタイミング」を比較しているだけです。一部の「超長期生存者（スーパーレスポンダー）」が平均を押し上げているだけで、「大半の患者にとっては1ヶ月も差がなかった」 というケースもよくあります。

② インテント・トゥ・トリート（ITT）解析の死角

「治療群」として登録されたものの、副作用が強すぎて1回で治療をやめた患者や、治療中に副作用で亡くなった患者も、統計上は「治療群」としてカウントされます。一見公平に見えますが、「治療を完遂できなかった脱落者」のデータが、治療の有効性のノイズ（あるいは隠れ蓑）になる ことがあります。

③ 打ち切り（Censoring）の扱い

試験期間中に連絡が取れなくなったり、別の病院に移ったりした患者を「打ち切り」として処理します。もし、「副作用がひどくて通院をやめた人（＝状態が悪化した人）」が都合よく「打ち切り」として計算から除外 されるようなことがあれば、生存率は不当に高く見えてしまいます。

3. QALY（質を調整した生存年）の欠如

これが最も大きなマジックかもしれません。

無治療群： 9ヶ月生存（そのうち8ヶ月は自宅で家族と過ごせた）
治療群： 11ヶ月生存（そのうち6ヶ月は入院し、吐き気や倦怠感に苦しんだ）

統計上は「治療群が2ヶ月勝利」ですが、「苦しんでいる期間」を差し引いた「質の高い生存期間（QALY）」 で見ると、逆転していることが多々あります。多くの論文では、この「苦痛の期間」は数字に反映されず、単なる「生存日数」としてカウントされます。

「抗がん剤群がわずかに勝った」というデータを見るときは、以下の3点を疑う必要があります。

スタートラインの差： 無治療群に「より重症な人」が混ざっていなかったか？（特に実臨床データの場合）
副作用死の隠蔽： がんは抑えたが、副作用で死んだ人は「がん死以外」として軽く扱われていないか？
質の無視： 延びた数ヶ月は「寝たきりの期間」ではないか？

「数字が嘘をつく」のではなく、「嘘つきが数字を使う」 という言葉がありますが、がん治療の統計はその典型例になりやすい領域です。

数字のマジックに騙されないために、私達はこれまでの常識を一旦捨ててしまったほうが良いのではないでしょうか？

「治療をすることが、常に最善の延命である」は、決して真実ではありません。

適切な引用かはわかりませんが、聖書には、「自分の命を得ようとする者は、それを失い、私のために命を失う者は、それを得るのである」 という言葉があります。

現代医療という闇の中で、自分の命を得ようとして、かえって失っている人が多いと思う、今日この頃です。